Terapia del gene
Muchas mutaciones en los genes de una persona dan lugar a condiciones médicas severas. Estas mutaciones causan la proteína codificada por ese gene al malfuncionamiento y las células que confían en esta proteína no pueden funcionar correctamente. Esto puede causar los problemas para los tejidos finos o los órganos. Las condiciones relacionadas con las mutaciones del gene se llaman los desórdenes genéticos. Una forma para fijar los problemas internos es terapia del gene. Agregando una copia corregida del gene, las células, los tejidos finos, y los órganos afectados pueden trabajar correctamente. En comparación con acercamientos droga-basados, la terapia del gene repara el defecto genético subyacente.
La terapia del gene es el proceso para tratar o para aliviar enfermedades genético modificando las células de la persona infectada, haciendo el gene funcionar correctamente. Cuando se ha reconocido un gene humano de la enfermedad, las herramientas moleculares de la genética se pueden utilizar para explorar el proceso del gene en los estados normales y patógenos. De allí, el gene es o in vivo transferido o vivo ex y el cuerpo comienza a identificar el gene nuevo. La terapia del gene tiene que ser repetida varias veces para el paciente infectado de ser relevado continuamente.
Actualmente, la terapia del gene todavía se está experimentando con y los productos no son aprobados por los E.E.U.U. Administración del alimento y de la droga. Ha habido varias partes posterioras del sistema en los 15 años pasados que han restringido otras medidas en terapia del gene. Pues hay tentativas fracasadas, continúa siendo un número creciente de las transferencias acertadas de la terapia del gene que ha fomentado la investigación.
Enfermedades importantes que se pueden tratar con terapia del gene: las enfermedades infecciosas (resultado de la infección por un virus o un patógeno bacteriano), cánceres, heredaron los desórdenes, desórdenes del sistema inmune
Terapia clásica del gene
La terapia clásica del gene es el acercamiento que entrega genes a las células apropiadas de la blanco con una meta de lograr la expresión óptima del gene nuevo, introducido. Una vez dentro del paciente, se piensan los genes expresados: produzca un producto que el paciente carezca, matan a las células enfermas directamente produciendo una toxina, y activan el sistema inmune para ayudar a la matanza de las células enfermas.
Terapia del gene de Nonclassical
La terapia del gene de Nonclassical inhibe la expresión de los genes relacionados con la patogenesia, o corrige un defecto genético y restaura la expresión normal del gene.
Transferencia in vivo del gene
Durante transferencia in vivo del gene, los genes se transfieren directamente en el tejido fino del paciente y ésta puede ser la única opción posible en pacientes con los tejidos finos donde las células individuales no pueden ser invitro cultivado, en suficientes números (es decir. células de cerebro). También, la transferencia in vivo del gene es necesaria cuando las células cultivadas no se pueden re-implantar en pacientes con eficacia.
Transferencia ex del gene de vivo
Durante transferencia ex del gene de vivo las células se cultivan fuera del cuerpo y entonces los genes se transfieren en las células crecidas en cultura. Las células que se han transformado con éxito son ampliadas por la cultura de célula y después introducidas en el paciente.
Principios para la transferencia del gene
Las terapias clásicas del gene requieren generalmente la transferencia eficiente de genes reproducidos en las células de la enfermedad a los genes introducidos se expresan en los altos niveles. Hay varios diversos métodos fisicoquímicos y biológicos que se pueden utilizar para transferir genes en las células humanas. El tamaño de los fragmentos de la DNA que pueden ser transferidos es muy limitado, y el gene transferido no es a menudo un gene convencional. Transferencia horizontal del gene es la transferencia del material genético a partir de una célula a otra que no sea su descendiente. La transferencia horizontal artificial del gene es una forma de ingeniería genética.
